Thérapie génétique

Thérapie génétique


Définition : la thérapie génétique est une méthode thérapeutique qui consiste à introduire dans une cellule cibles, un gène qui ne s’y trouve pas du tout ou qui n’est pas sous la forme souhaité. Il a pour but de contré une maladie non pas par médicament mais par gène afin de corriger l’anomalie a la source.


Historique : Ce sont vers la fin des années 70 que l’on a commencé à entrevoir un avenir pour la thérapie génétique. Car c’est a ce moment la que les premiers gènes humain on été isolés. C’est en l’an 2000 que la plus grande avancée fut effectuée par Alain Fischer avec les guérisons des enfants bulles atteint d’immunodéficience. La thérapie génétique de nos jours est utilisée pour les maladies cancéreuses et le sida.


Les Etapes.
1 : Isoler le gène d’une cellule cible prélevé chez un patient
2 : Cloner le gène modifié âpres l’analyse.
3 : Insertion dans un vecteur viral ou non viral.
- Viral : rétro virus rendu inoffensif
- Non-viral : Vésicule de liposome (sont moins efficace car ont n’a besoin de 100 000 molécule pour que 1 seule pénètre dans le noyau.


In vivo : Injecter directement dans le patient avec le vecteur
Les Obstacles :
-Savoir la séquence et connaitre le gène
- Savoir le cloner
-Obtenir une expression stable
- Avoir un bon vecteur pour transporter les gènes
- Pas d’effets secondaire
- Pas d’action immunitaire sur le vecteur viral




Méthode et manipulation :
Les enzymes de restriction coupe l’ADN en petit fragment et par électrophorèse ont sépare les fragments par ordre de taille.
Hybridation afin de déterminer présence d’un allèle ou un gène particulier
Adn peut être synthétisé par des appareils



Conclusion : La thérapie génétique reste l’un des moyens les plus prometteurs dans la guérison de certaine maladie comme le sida mais reste une thérapie extrêmement complexe et difficile. Il faudra encore attendre quelque année de recherche pour qu’elle soit en mesure de fournir des grands résultats.